Ең қымбат препарат алғаш рет қолданылды

Қор «Қазақстан халқына» қо­ры­ның консультативтік-кеңес­ші органы – орфандық дертке шалдыққан балаларға арналған комитетін құр­ды. Ал «Қазақстан халқына» қоры­ның қайырымдылық жобаларын қар­жыландыру жөніндегі алғашқы шеші­мі – СМА бар төрт балаға Зол­ген­сманы сатып алу болды.

Алғашқы препарат омыртқаның бұлшықет атрофиясы (СМА) диагнозымен туылған төрт айлық қыз балаға салынды. Препаратты енгізу сәтті өтті, қазір нәрестенің жағдайы тұрақты. Қалған үш бала жақын күндері дәріні қабылдайды. Төрт бала да қазір ауруханада жатыр. Бұған дейін биоматериал барлық ем­делушіден алынып, әр балаға жеке дәрі жасау үшін Novartis компаниясына жіберілген. Барлық бала 8 сәуірге дейін Золгенсма инфузиясын алады. Бұл олардың ауруын толығымен жеңетініне, қорқынышты диагнозды мәңгілікке ұмытып, елі­міз­дің дені сау және табысты аза­мат­­тары болатынына үміттенуге мүм­кіндік береді.

Омыртқаның бұлшықет атрофиясы (SMA) – бұлшықеттің прог­рессивті әлсіздігі ретінде көрінетін генетикалық ауру. Швейцариялық Novartis компаниясы жасаған Zolgensma препараты Гиннестің ре­корд­­тар кітабына сәйкес әлемдегі ең қым­бат дәрі және бір дозадан кейін жетіспейтін SMN1 генін өзінің функционалдық генімен алмас­тыратын генотерапиялық ем болып табы­лады.

Өз кезегінде, Денсаулық сақтау ми­нистрлігі медициналық мекемені анықтады. Яғни 2 жасқа дейінгі 4 балаға Золгенсманы инфузия жүр­гізуге University Medical Center кор­­поративтік қоры аясындағы Ана мен бала ұлттық ғылыми меди­ци­на­лық орталық таңдалды.

Айта кету керек, Ана мен бала меди­циналық орталығының базасында «СМА емдеу» көпбейінді тобы құрылып, қазақстандық мамандар үшін Золгенсманы қолдану бойынша 2 оқу курсы өткізілді.

Орфандық дертке шалдыққан нау­қастарға арналған дәрі-дәрмектің қымбаттығына байланысты денсау­лық сақтау жүйесі оны сатып алуды толығымен қаржыландыра алмайды.

Әлемде қайырымдылық ұйым­да­ры осындай препараттарды сатып алуды қаржыландырады. «Қазақстан халқына» қоры орфандық аурумен ауыратын науқастарға көмек көр­сетуді өз жұмысының маңызды ба­ғыт­­тарының бірі ретінде қарас­ты­ра­­ды, деп хабарлады аталған қор­дың баспасөз қызметі.