Барлығы 20 түрлі дәрі сатып алынған. Олардың ішінде жұлын бұлшықет атрофиясы бар балаларға қолданылатын әлемдегі ең қымбат дәрілік зат – «Золгенсма» («Онасемноген абепарвовек») бар. Онкологиялық және онкогематологиялық дерті бар пациенттерге, сондай-ақ Дюшеннің бұлшықет дистрофиясы, муковисцидоз, туа біткен липодистрофия, жүйелі қызыл жегі, өкпенің лимфангиолейомиоматозы, эпилепсияның сирек және фармакорезистентті түрлері, тұқым қуалайтын ангионевротикалық ісіну, жасөспірімдердің идиопатиялық артриті, пароксизмальды түнгі гемоглобинурия ауруы, атипті гемолитикалық-уремиялық синдром сияқты диагноздары бар емделушілерге арналған дәрі-дәрмектер сатып алынды.
Қор тарапынан қолдау көрген балалардың бірі – Таира Мұхтар. Нейробластома диагнозы қойылған. Ремиссияға шығу үшін балаға «Карзиба» («Динутуксимаб бета») препараты берілді. Дәрінің 1 құтысының бағасы 6 898 600 теңге. Таираның емдік курсы үшін 25 құты сатып алынды. «Карзиба» – Қазақстанда тіркелмеген, ауыр түрдегі нейробластоманы емдеуге арналған қымбат дәрі.
«Өткен жылы 2 жасар қызыма нейробластома диагнозы қойылғанда, тиімді емдеу жүргізу үшін «Карзиба» дәрісімен иммунотерапия керектігін естідім. Өкінішке қарай, кепілдендірілген мемлекеттік медициналық көмек аясында бұл препарат берілмейді. Мысалы, Ресейде осы дәріні сатып алу үшін ата-аналар 30 миллион рубль жинауға мәжбүр. Мен де препаратты алу үшін жинаған мүлікті сатып, қарыз алуға және қаражат жинау үшін қор ашуға тура келетініне дайындалып жүрдім. Бірақ «Қазақстан халқына» қорының арқасында қызым 3 емдеу курсынан өтті, енді тағы 2 курсы қалды. Толығымен сауығып шығуға, өмір бойы ремиссияға шығуға мүмкіндік бар. Шетелге барудың, қор ашудың, баламыздың денсаулығы үшін үнемі қорқынышпен өмір сүрудің қажеті жоқ. Қазір біз өз елімізде емделіп жатырмыз, емдеу арасындағы үзілісте туыстарымыздың жанында боламыз», дейді Таираның анасы Таңшолпан Құрманалиева.
Орфандық және ауыр сырқаттарды емдеу дәрі-дәрмектердің жоғары құнымен ерекшеленеді. Бұл сирек дәрілік заттардың жеткізушісін іздеу күрделі үрдіс, әрі дәрі-дәрмек тек алдын-ала жіберілген өтінімдер бойынша ғана шығарылады. Сондықтан сирек кездесетін дәрілерге өтінімдер алдын-ала жіберілуі тиіс. Одан бөлек дистрибьюторлар препараттардың аз мөлшерін жеткізуге мүдделі емес екенін де атап өткен жөн.
